Diagnosticado con esclerosis múltiple (EM) hace seis años e incapaz de caminar sin ayuda, Numan Unees se enfrentaba a un futuro difícil antes de que un ensayo clínico pionero le diera nuevas esperanzas.
Este hombre de 40 años es el primer paciente en Sheffield y el séptimo en un ensayo global en recibir un tratamiento de inmunoterapia desarrollado originalmente para algunos tipos de cáncer.
Los expertos afirman que aún es pronto, pero si este tratamiento experimental finalmente demuestra ser seguro y eficaz para los pacientes con esclerosis múltiple, podría suponer un cambio radical.
Numan, de Rotherham, declaró apenas un mes después de recibir la terapia que sería «como empezar una nueva vida» si funcionaba y recuperaba algo de movilidad.
La esclerosis múltiple es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca por error los nervios del cerebro y la médula espinal.
En la esclerosis múltiple, las células nerviosas y su capa protectora, llamada mielina, se dañan, lo que provoca una serie de síntomas como visión borrosa, pérdida de movilidad y confusión mental.
El tratamiento, conocido como terapia con células T CAR, tiene como objetivo restablecer parte del sistema inmunitario.
Funciona tomando algunas de las células inmunitarias del paciente, conocidas como células T, y modificándolas en un laboratorio.
Posteriormente, se reintroducen en el organismo, donde están diseñadas para encontrar y destruir las células inmunitarias específicas que causan el daño en la esclerosis múltiple.
Ya ha demostrado ser prometedor en el tratamiento de algunos cánceres de la sangre, logrando pacientes con remisión a largo plazo donde los tratamientos estándar han fracasado.
Los investigadores están estudiando si este mecanismo puede replicarse en pacientes con enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y el lupus.
Fundación del Servicio Nacional de Salud (NHS) de los Hospitales Universitarios de SheffieldEl Hospital Royal Hallamshire de Sheffield es uno de los cuatro centros del Reino Unido que participan en el ensayo global, y Numan fue su primer paciente.
«Me da esperanza de que detendrá la esclerosis múltiple, y a partir de ahí podré comenzar el camino hacia la recuperación con actividad física», dijo.
«Queremos levantarnos de la cama y ponernos a bailar.»
Actualmente, el ensayo está abierto a pacientes de entre 18 y 60 años diagnosticados con esclerosis múltiple progresiva que no responden bien a la medicación existente y cuya discapacidad está empeorando.
Los investigadores reclutarán hasta 18 pacientes a nivel mundial y la primera fase se centra en probar la seguridad de la terapia.
Caitlin Astbury, de la organización benéfica MS Society, dijo: «Los tratamientos existentes no funcionan para todos.
«Es pronto aún, pero si los resultados de los ensayos son exitosos, la terapia con células T CAR podría revolucionar el tratamiento de esta enfermedad. Estamos siguiendo los avances con interés.»
Fundación del Servicio Nacional de Salud (NHS) de los Hospitales Universitarios de SheffieldEl profesor Basil Sharrack, neurólogo consultor del Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust (STH), dijo que el equipo estaba «encantado» de haber administrado la terapia CAR T a su primer paciente.
«Esto representa un momento significativo para los pacientes con esclerosis múltiple, ya que, al atacar y eliminar las células causantes de la enfermedad en los tejidos del sistema nervioso, la terapia CAR T ofrece un reinicio único del sistema inmunitario que podría detener la progresión de la discapacidad en esta enfermedad», afirmó.
El profesor John Snowden, hematólogo consultor honorario del STH, afirmó que el ensayo se encuentra en sus primeras etapas, pero que tiene el potencial de ser un «avance muy prometedor».
«Este tratamiento es una terapia novedosa en la que los glóbulos blancos del paciente se modifican genéticamente para que actúen como balas mágicas, fármacos vivos, capaces de buscar y destruir las células inmunitarias anormales que causan la esclerosis múltiple, lo que conlleva un restablecimiento del sistema inmunitario.»
«Por lo tanto, se trata de un tratamiento fundamental para cambiar el curso de la enfermedad.»
Muchas de las 150.000 personas que viven con esclerosis múltiple en el Reino Unido reciben el diagnóstico entre los 30 y los 40 años.
El equipo clínico está siguiendo de cerca la evolución de Numan.
«Recuperar la movilidad sería como empezar una nueva vida», dijo.
«Significaría muchísimo para mí, ya que me encuentro bastante aislado en estos momentos.»